医疗医药最新技术大汇集

全球的医疗医药的进步在于科研的发展及技术革新，近期全球各国在生命科学、生命治疗、医疗器械等方面有很大的提高。

肥厚性心肌症（HCM）药物显示疗效

美国生物技术公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制剂mavacamten（Myk461）在一个叫做PIONEER-HCM的二期临床显示疗效。10位肥厚性心肌症（HCM）病人使用12周mavacamten后左心室流出道（LVOT）梯度显着下降，平均从125降低到19，其中8人达到正常值以下。二级终点包括最大耗氧量也显着增加。MyoKardia计划开始一个叫做EXPLORER-HCM、200-250人参与的注册用临床。8月8日MyoKardia股票上扬83%，而MyoKardia一点也没耽误功夫，立即出售350万股股票。

上海药物所利用单转录因子及小分子化合物诱导肝细胞转分化

中国科学院上海药物研究所谢欣课题组一直致力于小分子化合物诱导体细胞重编程及转分化的研究，两年前报道了包含BrdU在内的小分子化合物组合可以实现全化学诱导ipsCs（Cell Research，2015；25（10）：1171-4），并利用3-6个小分子化合物的组合成功实现了小鼠胚胎成纤维细胞向心肌细胞的转分化（Cell Research，2015；25（9）：1013-24）。近期，该实验室又发现利用小分子化合物组合可以使小鼠成纤维细胞在一个转录因子条件下即可向肝细胞转分化。这些转分化获得的肝细胞样细胞在体内外均具有肝细胞特征，并可以挽救肝功能衰竭的小鼠生命。更有意思的是，这些转分化获得的肝样细胞比原代肝细胞更容易在体外培养扩增，这对于真正的应用也是非常有利的。课题组将在此研究基础上尝试全化学诱导肝细胞的转分化。

美国科学家发现植物类黄酮“联手”肠道微生物抵御流感病毒

华盛顿大学医学院的研究人员在《科学》杂志发表了一项重磅研究，他们发现广泛存在于天然植物中的黄酮类化合物，经过肠道微生物的降解，产生的代谢物被吸收后，能够上调I型干扰素信号通路，进而增强机体抗病毒免疫反应！研究人员特别强调，黄酮类化合物经微生物降解产生的脱氨基酪氨酸（DAT），虽然不能直接杀死流感病毒，但却是开启机体免疫保护和增强抗病毒免疫反应的关键组成部分。

哥本哈根大学首次公开基因组编辑器Cpf1蛋白结构

哥本哈根大学Novo Nordisk基金会中心蛋白质研究所（NNF-CPR）的科研团队成功地观察和描述了新基因组编辑系统Cpf1的工作原理。该蛋白质属于Cas家族，能使双链DNA裂解，启动基因组修饰过程。新技术也可以用来修饰药物合成和生物燃料生产微生物，使其生产人类所需代谢产物，Montoya补充。

上海交大科学家发现了肠道微生物导致化疗耐药的机制

近日，来自上海交通大学医学院附属仁济医院消化科的房静远教授、陈萦晅副教授、洪洁和陈豪燕副研究员以及美国密西根大学邹伟平教授合作，首次从作用机制上证明具核梭杆菌（Fusobacterium nucleatum）可以通过调节癌细胞的自噬作用，促进结直肠癌对化疗的耐受。而具核梭杆菌恰恰是我们口腔中常见的革兰氏阴性菌。这一重要发现发表在顶级期刊《细胞》杂志上。

23andMe开启大规模抑郁症基因研究

近日，23andMe与Milken研究所和Lundbeck公司展开合作，启动了一项针对解重度抑郁症（Major depressive disorder）和双相情感障碍（bipolar disorders）（又称躁郁症）的基因研究，以基因数据和问卷回答相结合的方式，以评估基因如何影响生活在严重精神健康障碍下人们的大脑的思维过程--例如注意力、决策和视觉感知。

基因编辑让皮肤变“药库”治疗肥胖和糖尿病

基因编辑+干细胞+皮肤移植会碰撞出怎样的火花？近日，芝加哥大学的一个研究小组带来了一项“脑洞大开”的研究，研究人员在小鼠中验证了一种新的基因治疗形式——通过移植基因编辑的皮肤来治疗2型糖尿病和肥胖症，这项基于皮肤移植的基因疗法或许能治疗多种人类疾病。该研究发表于2017年8月3日的Cell Stem Cell期刊上。这项研究题为Engineered Epidermal Progenitor Cells CanCorrect Diet-Induced Obesity and Diabetes，首次表明改造的皮肤移植物能够在具备完整免疫系统的野生型小鼠中长期存活。

研究人员重新编程免疫细胞治疗牛皮癣

近日，格莱斯顿研究所(Gladstone Institutes)的科学家的一项新研究详细描述了对某些免疫细胞的成功新重编程，这可能有助于治疗牛皮癣等自身免疫性疾病。它通过“小分子药物”实现，其基本上将免疫细胞从攻击身体的类型转化为停止攻击身体的类型。它也被证明对治疗癌症有不错效果。

日本研究猪胰岛细胞移植人体

最近，日本国立国际医疗研究中心、明治大学、京都府立大学、福冈大学的研究团队启动开发把猪胰脏的胰岛细胞移植到1型糖尿病患者身上、作为人工胰岛的技术。据报道，日本政府此前事实上限制将动物细胞和组织移植到人体的“异种移植”，在2016年放宽了相关规定。研究团队将使用与人类拥有相似器官的猪全面推进开发。作为弥补人类器官不足的手段，计划3至5年后实现实用化。

宾夕法尼亚大学新研究：点亮隐藏的癌细胞

在宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心（ACC）进行术中分子成像（IMI）结合术前正电子发射断层扫描（PET ）扫描，外科医生能够从肺癌患者体内识别和清除大量的癌结节。术中分子成像（IMI）通过使用造影剂，可以使手术过程肿瘤细胞发光。该项研究是首次展示了当使用了肿瘤发光剂的IMI与传统的PET成像结合是多么有效。他们的研究结果发表在近期的《Annals of Surgery》上。

昆明动物所等在卵巢癌发病机制研究中取得新进展

近日，中国科学院昆明动物研究所肿瘤干细胞生物学学科组与四川大学合作，研究发现HUWE1通过泛素化降解H1.3维持卵巢癌的发生发展，揭示HUWE1功能调节极有可能是药物治疗的潜在靶标，为卵巢癌的发病机制和临床治疗提供了新的研究方向，该研究成果发表在Cancer Research上。

如何对人类免疫系统细胞进行重编程

美国格拉斯通研究所（Gladstone Institutes）的研究人员，协同清华大学药学院，医学院和Agios 制药的研究团队，首次揭示了一种针对特定的T细胞重编程的方法和机制。更准确地说，他们发现了如何将激发免疫系统的促炎细胞转化为抑制免疫系统的抗炎细胞，且反之亦然。这一重要研究成果于2017年8月2日在线发表在国际着名的《自然》杂志。

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